剛剛，國家藥監(jiān)局消息，為加快臨床急需境外已上市藥品在境內(nèi)上市，滿足患者臨床用藥迫切需求，國家藥監(jiān)局決定進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批工作機(jī)制。有關(guān)事項(xiàng)公告如下。

一、堅(jiān)持以臨床價值為導(dǎo)向，鼓勵申請人在中國開展全球同步研發(fā)、同步申報(bào)上市；鼓勵臨床急需境外已上市的原研藥及仿制藥在境內(nèi)申報(bào)，對于符合要求的可納入優(yōu)先審評審批范圍。

二、優(yōu)化審評機(jī)制，加快審評速度。申請人可對臨床急需的境外已上市藥品就境內(nèi)外臨床數(shù)據(jù)利用情況、優(yōu)先審評審批事項(xiàng)及附條件申請事項(xiàng)，申請I類溝通交流，并提交支持臨床急需的資料，包括支持境外注冊上市的研究數(shù)據(jù)（包括全部臨床資料以及必要的藥學(xué)、非臨床及其他研究資料），境外上市后臨床應(yīng)用情況及安全性監(jiān)測報(bào)告，跨種族/地域應(yīng)用的獲益風(fēng)險評估分析，進(jìn)口上市后的風(fēng)險控制計(jì)劃（包括上市后臨床研究計(jì)劃）等，鼓勵提交在國內(nèi)開展的國際多中心藥物臨床試驗(yàn)研究資料。經(jīng)與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）溝通交流形成一致意見后，對于需要開展藥物臨床試驗(yàn)的品種，申請人需遞交臨床試驗(yàn)申請，藥審中心自受理之日起30日內(nèi)決定是否同意開展臨床試驗(yàn)；對于可豁免藥物臨床試驗(yàn)的品種，申請人可直接提出藥品上市許可申請。對于申請納入優(yōu)先審評審批程序的品種，藥審中心按程序?qū)徍耍?jīng)專家評估符合要求的，可納入優(yōu)先審評審批范圍。

藥審中心對納入優(yōu)先審評審批范圍的臨床急需境外已上市藥品注冊申請予以單獨(dú)管理，加強(qiáng)溝通指導(dǎo)。

三、完善檢驗(yàn)制度，體現(xiàn)品種特點(diǎn)。對于臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，鼓勵申請人采取前置檢驗(yàn)方式申請注冊檢驗(yàn)。只進(jìn)行樣品檢驗(yàn)的，注冊檢驗(yàn)時限由60日縮短至40日；同時進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核和樣品檢驗(yàn)的，注冊檢驗(yàn)時限由90日縮短至70日。注冊檢驗(yàn)所需樣品量為商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)1批次，每批樣品數(shù)量為質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)檢驗(yàn)項(xiàng)目所需量的2倍；對于單批次產(chǎn)量極低的罕見病藥品，申請人可與檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)共同研究確定注冊檢驗(yàn)項(xiàng)目所需最少樣品數(shù)量。

四、優(yōu)化注冊核查，突出風(fēng)險導(dǎo)向。對納入優(yōu)先審評審批范圍的，優(yōu)化境外注冊核查啟動方式，可根據(jù)風(fēng)險將注冊核查和上市后境外檢查工作有機(jī)結(jié)合、統(tǒng)籌安排，并基于風(fēng)險確定現(xiàn)場檢查或遠(yuǎn)程檢查等方式的運(yùn)用。

五、持續(xù)暢通臨床急需藥品臨時進(jìn)口通道。優(yōu)化罕見病臨時進(jìn)口路徑，進(jìn)一步提速增效，滿足醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需罕見病用藥需求。

特此公告。

附件

《國家藥監(jiān)局關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》政策解讀

一、政策出臺背景是什么？

2015年藥品審評審批制度改革實(shí)施以來，國家藥監(jiān)局持續(xù)優(yōu)化審評審批流程，采取多項(xiàng)舉措，促使境外新藥同步研發(fā)上市。2020年7月發(fā)布實(shí)施《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》，完善了藥品優(yōu)先審評審批制度，明確防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥等六種情形可納入優(yōu)先審評審批范圍。
2018年，國家藥監(jiān)局與國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號），明確將臨床急需的境外已上市新藥納入優(yōu)先審評審批范圍。79號公告發(fā)布后，先后發(fā)布了3批臨床急需境外新藥名單，共81個品種。目前，已有55個品種通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上市，有效促進(jìn)了臨床急需境外已上市新藥引進(jìn)，在滿足臨床用藥需求方面發(fā)揮了積極作用。

近年來，隨著改革的不斷深入，人民群眾用藥需求的不斷增加，業(yè)界呼吁能夠進(jìn)一步拓展現(xiàn)行優(yōu)先審評審批的范圍，使得更多境外已上市好藥能快速引進(jìn)中國。例如，境外已上市境內(nèi)未上市的臨床急需的治療慢性病、老年病等藥品，也可納入優(yōu)先審評審批范圍。

為進(jìn)一步鼓勵更多臨床急需的境外新藥、好藥進(jìn)入我國市場，惠及國內(nèi)患者，國家藥監(jiān)局研究起草《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》（以下簡稱《公告》），通過采取拓寬優(yōu)先審評審批范圍、充分利用境內(nèi)外臨床研究數(shù)據(jù)、優(yōu)化檢驗(yàn)流程、優(yōu)化注冊核查等改革舉措綜合施策，促使更多臨床急需的境外已上市新藥、好藥進(jìn)入我國市場。

二、本《公告》與79號公告的關(guān)系是什么？

79號公告對于快速引進(jìn)臨床急需的境外已上市新藥起到了積極的推動作用，其工作程序已被2020年《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》所吸納涵蓋，其遴選出的3批品種清單仍然有效，申請人繼續(xù)申報(bào)清單中的品種，仍可納入現(xiàn)行優(yōu)先審評審批范圍。對于不在3批品種清單中的品種，自本《公告》發(fā)布之日起，申請人可以提出申請，符合條件的，可以納入優(yōu)先審評審批范圍。因此，本《公告》與79號公告不沖突，互為補(bǔ)充。

三、是否會發(fā)布臨床急需境外已上市品種目錄？

發(fā)布品種目錄的方式難以適應(yīng)藥品研發(fā)創(chuàng)新及臨床需求的快速變化。因此，本《公告》采取靈活的工作機(jī)制，通過企業(yè)申請、國家藥監(jiān)局藥品審評中心審評及必要的專家評估，來適應(yīng)不斷變化的臨床需求。

四、仿制藥需要開展臨床試驗(yàn)嗎？

對于境外已上市仿制藥品種，其在境外上市時是否已開展臨床試驗(yàn)的情況存在差異，按本《公告》提出申請的，經(jīng)評估符合要求的，可豁免臨床試驗(yàn)。

五、如何優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品的檢驗(yàn)？

2025年7月，中國食品藥品檢定研究院發(fā)布《藥品注冊檢驗(yàn)工作程序和技術(shù)要求規(guī)范（2025年修訂版）》，提出將藥品注冊檢驗(yàn)每批次3倍檢驗(yàn)量調(diào)減為2倍，允許申請人調(diào)用首次檢驗(yàn)的留樣用于審評中發(fā)補(bǔ)的注冊檢驗(yàn)等多項(xiàng)便利企業(yè)的措施。對于納入優(yōu)先審評審批范圍的臨床急需境外已上市藥品，檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)施優(yōu)先檢驗(yàn)程序，檢驗(yàn)時限縮短10個工作日。

對于使用效期短、批產(chǎn)量極低、臨床急需境外已上市罕見病藥品的進(jìn)口檢驗(yàn)，檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)將優(yōu)化進(jìn)口檢驗(yàn)策略，基于產(chǎn)品全項(xiàng)自檢報(bào)告，根據(jù)產(chǎn)品特性，僅考察質(zhì)量控制關(guān)鍵項(xiàng)目和可能受儲運(yùn)過程影響的指標(biāo)，不進(jìn)行全項(xiàng)檢驗(yàn)。具體數(shù)量和檢驗(yàn)項(xiàng)目由中國食品藥品檢定研究院或口岸檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)與申請人共同研究確認(rèn)。

六、優(yōu)化臨時進(jìn)口通道的具體舉措包括哪些？

為優(yōu)化罕見病臨時進(jìn)口路徑，進(jìn)一步提速增效，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委，在北京市罕見病藥品保障先行區(qū)的試點(diǎn)工作中，對相應(yīng)程序進(jìn)行優(yōu)化，北京市已經(jīng)出臺了相關(guān)實(shí)施辦法，通過采取將專家評估流程從串聯(lián)改為并聯(lián)、一次通關(guān)多次使用等舉措，更加快速地滿足罕見病患者的臨床急需用藥需求。

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